新规启新程！合肥细胞与基因治疗产业迈向高质量发展新赛道

2026年5月1日，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》）将正式施行。这部我国首部生物医学新技术临床研究与转化应用的行政法规，为长期探索前行的细胞与基因治疗（CGT）行业划定法治化、规范化、产业化全新跑道。

从“非药非械、监管模糊”到“宽进严出、全程可控、转化有路”，一个属于细胞治疗、基因药物、再生医学的高质量发展时代，正在合肥加速到来。

筑牢监管基石  让前沿技术行稳致远

细胞与基因治疗，被视作继化学药、抗体药之后的第三次医药革命。它以“活的药物”直击疑难病症根源，为帕金森病、血液肿瘤、退行性眼病、自身免疫病等传统手段难以根治的疾病打开治愈之门。但“活药物”的特性，也带来质量均一性、临床安全性、伦理合规性等特殊挑战，早期行业一度面临标准不一、转化不畅、百姓不敢用、企业难发力的现实难题。

即将施行的《条例》以制度创新破解行业痛点：将临床研究由审批制改为备案制，强化学术与伦理双重审查、全过程动态风控，实现从“严进宽出”向“宽进严出、全程强监管”转型；明确企业可主导临床研究，打通“科研—临床—产业”转化堵点；划定三级甲等医疗机构为临床实施机构底线，压实安全责任；设置最高1000万元违规罚款与禁业惩戒，以重典治乱，让良币驱逐劣币。

依托中国科大、中科院合肥研究院、免疫应答与免疫治疗全国重点实验室等110个高能级平台，合肥已初步形成“基础研究—研发生产—商业应用”协同发展的CGT产业布局。《条例》落地，让前沿创新有章可循、临床应用有据可依、产业发展有路可走，为合肥抢占全国CGT产业制高点提供坚实制度保障。

集聚科创力量  三家标杆企业领跑赛道

在合肥细胞与基因治疗产业版图上，一批本土企业深耕细作、突破创新，成为支撑产业高质量发展的中坚力量。

中盛溯源——以iPSC核心引领，打通再生医学从科研到临床全链条。

由全球人诱导多能干细胞（iPSC）发明人之一俞君英博士于2016年创立，中盛溯源是国内iPSC领域临床管线最多的领军企业，专注研发可规模化、普惠化的iPSC衍生细胞治疗产品。

据安徽中盛溯源生物科技股份有限公司临床医学副总经理李艳秋介绍，公司围绕抗炎修复、肿瘤免疫、再生医学三大方向布局，6条核心管线进入临床阶段：NCR100作为国内首款获批临床的iPSC来源间充质干细胞药物，已进入Ⅱ期临床，为膝骨关节炎患者带来软骨再生可能；NCR300填补国内iPSC来源NK细胞临床空白，为血液肿瘤提供通用型免疫细胞治疗方案；NCR201针对帕金森病采用二代iDAP技术，临床Ⅱ期数据优异，助力实现功能性治愈；NCR101则是全球首款获批临床的基因修饰iMSC产品，用于间质性肺病治疗。

企业已构建上游原料、中游CDMO、下游药物全产业链能力，让标准化、低成本、通用型细胞药从实验室走向临床。

中科兴皖——公共平台赋能，做新政落地与临床转化“稳定器”。

2024年成立的中科兴皖，依托中科院合肥物质院、中国科大、合肥创新院等顶尖资源，聚焦细胞治疗、再生医学、生物制造装备，构建全链条产业服务能力。

公司生命健康产业负责人、总经理吴家猛表示，企业紧扣5月1日《条例》实施要求，重点攻关生物制造设备关键技术，研发细胞智能制备系统、全流程实时监测与样本数字化追溯体系，填补国内贴壁细胞全自动培养系统空白。

2026年1月，企业获批合肥市中试平台建设资格，预计5月底建成投用，达产后可实现年10万份生物样本制备与存储能力。目前已与省内13家三甲医院达成合作，待新政落地即可同步启动国家卫健委备案，为全省医疗机构提供合规、高效、可追溯的细胞制备与转化服务。

阿法纳生物——原创技术驱动，抢占mRNA创新生物技术领域。

阿法纳生物由中科大国家级领军人才创立，是安徽省重点培育的生物医药企业。公司聚焦体内细胞工程、新一代核酸药物、新型疫苗三大方向，依托自主TALENT®技术平台，产品管线覆盖肿瘤治疗、自身免疫性疾病、传染病预防等重大未满足临床需求。

紧扣新政要求，阿法纳生物领跑GCT赛道：AFN03治疗HPV16/18相关宫颈癌前病变，临床患者100%转阴，冲刺全球首创新药；AI赋能的个体化肿瘤疫苗AFN18依托量子计算平台，在晚期MSS结直肠癌临床中病灶显著缩小；in vivo CAR-T管线AFN50在超低剂量组的研究者发起的临床（IIT）中，在两类自免疾病上同时显示出成效。

企业已获6项Ⅰ类新药临床许可，2条管线达Ⅱ期阶段，进度居国内mRNA创新生物技术领域首位。阿法纳生物CEO周智敏表示，将依托新政加速临床与产业化，以原创科技推动安徽省生物医药从并跑向领跑跃升，助力健康中国建设。

厚植民生福祉  以科技创新守护人民健康

技术最终的归宿，是服务人民健康。

随着5月1日《条例》正式实施，合肥细胞与基因治疗产业将进入规范提速、普惠落地的新阶段。中科兴皖联动全省13家三甲医院同步启动备案，中盛溯源多款核心产品稳步推进临床，阿法纳mRNA药物和疫苗持续优化临床进度，越来越多安全、有效、价格可负担的细胞与基因治疗方案，将从实验室走进临床、走进百姓生活。

吴家猛坦言，《条例》实施对行业既是挑战更是重大机遇。短期看，监管趋严倒逼企业提升合规与质控能力。但长期看，明确规则、规范路径将加速良币驱逐劣币，能让技术真正服务临床、惠及百姓。

曾经的“天价罕见病药”“个体化定制难题”，正被iPSC通用型细胞、mRNA原位编程等颠覆性技术逐一破解。对患者而言，这意味着更多治愈机会、更低治疗成本、更少治疗痛苦；对城市而言，这是科创为民、健康合肥的生动实践；对国家而言，这是生物医药领域科技自立自强的合肥担当。

锚定新质生产力  迈向全球创新高地

合肥市医药健康产业发展促进中心相关负责人表示：生物医药产业是关系国计民生和国家安全的战略性新兴产业。当前，生物技术正步入指数级创新迭代期，驱动产业向精准诊疗与国际化加速演进。合肥锚定新质生产力，全力建设具有全球影响力的生物医药创新先导区。

以《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》施行为契机，合肥将全面激活大院大所科研势能，攻坚基因编辑、药物递送、AI制药等前沿技术，壮大链主企业与专精特新企业矩阵。通过完善“基金丛林”与全周期服务，加速打通“基础研究—临床转化—产业落地”全链条，打造高能级、国际化的生物医药创新生态。

转载于：合肥在线